È stata sottoposta questa mattina a terapia genica, a due settimane dalla diagnosi di Sma, una neonata di appena 23 giorni. La piccola è assistita nel reparto di Neurologia pediatrica dell’ospedale “Giovanni XXIII” di Bari, dove rimarrà ricoverata sotto stretto monitoraggio clinico. Lo fa sapere con un comunicato la direzione del Policlinico.
Si tratta della somministrazione, per la prima volta in Italia, del farmaco Zolgensma a un paziente pre-sintomatico: la neonata non ha sviluppato alcun sintomo della malattia neurodegenerativa che spesso diventa letale nei primi due anni di vita. La diagnosi precoce di Sma, infatti, è arrivata due settimane fa grazie allo screening neonatale reso obbligatorio dalla Regione Puglia in tutti i 26 punti nascita a partire dallo scorso 6 dicembre.
Il presidente della Regione Puglia, Michele Emiliano dichiara: «Siamo l’unica Regione in Italia ad aver stabilito per legge lo screening obbligatorio della SMA. Questo ha consentito alcuni giorni fa di individuare e oggi di effettuare la prima somministrazione della terapia genica su una neonata che non ha sviluppato ancora alcun sintomo della malattia neurodegenerativa. Grazie ai professionisti della sanità pugliese che offrono una prova di grande efficienza e al Consiglio regionale che ha dimostrato grande sensibilità e lungimiranza con l’approvazione della legge”.
