Il sogno di sentirsi chiamare “mamma”, o di vedere il proprio figlio seduto a tavola per la prima volta con il resto della famiglia, non è più irraggiungibile. Nella vita dei genitori del piccolo Marco, il bambino di 15 mesi di San Ferdinando di Puglia affetto da atrofia muscolare spinale, si è accesa una piccola grande speranza. L’ AIFA, l’Agenzia Italiana del Farmaco, ha approvato la rimborsabilità della terapia genica Zolgensma a carico del Servizio Sanitario Nazionale per tutti i bambini affetti da SMA del tipo 1, la forma più grave, sotto i 13,5 kg di peso. Zolgensma è il farmaco in grado di correggere il difetto genico alla base della malattia attraverso un’unica somministrazione. Prima che l’Aifa assumesse questa decisione, era accessibile gratuitamente solo per i bambini sino ai sei mesi di età, oppure a pagamento negli Stati Uniti per la cifra record di 2 milioni di dollari.
AIFA ha espresso la propria soddisfazione per la possibilità di rendere disponibile nel nostro SSN una terapia genica che offre una prospettiva di vita radicalmente migliore per i bambini affetti da atrofia muscolare spinale, la malattia rara che colpisce i motoneuroni e provoca atrofia e progressivo indebolimento dei muscoli scheletrici, compromettendo respirazione e deglutizione. L’accordo con l’azienda produttrice di Zolgensma ha inoltre incluso l’impegno della società a mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all’interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg, allo scopo di acquisire su questi pazienti, in un setting controllato, dati ulteriori di efficacia e sicurezza. Il piccolo Marco ha vissuto i suoi primi 15 mesi di vita attaccato ad un ventilatore polmonare, con l’attività motoria gravemente compromessa. Con la somministrazione di Zolgensma potrebbe addirittura iniziare a camminare. I suoi genitori avevano avviato una raccolta fondi con la speranza di volare in America per poter acquistare il costoso farmaco alla cifra di due milioni di euro.
INTERVISTA AD ALESSANDRO GORGOGLIONE (PAPA’ DI MARCO)
Ora il sogno di papà Alessandro e di tutti coloro che hanno conosciuto la storia del piccolo Marco, può finalmente realizzarsi
